Propongo al lector un juego. Hable con cualquier persona sobre científicos que realizan experimentos médicos sobre sí mismos para intentar obtener un tratamiento beneficioso para la humanidad. Lo más seguro es que uno de los nombres que aparecerán será el del doctor Jekyll acompañado seguidamente del malvado Mr. Hyde. En ese punto seguramente la conversación derivará hacia los peligros de la Ciencia y no hacia sus beneficios. Y sin embargo, hay muchísimos ejemplos de personas que han puesto en riesgo sus propias vidas para intentar desarrollar nuevas terapias o luchar contra diversas enfermedades infecciosas. El australiano Barry Marshall se bebió un cultivo de la bacteria Helicobacter pylori para poder demostrar que era la auténtica causante de las úlceras de estómago y no el estrés. El alemán Werner Forssmann desarrolló la técnica del cateterismo cardiaco introduciendo un catéter en su propio antebrazo y llevándolo hasta su corazón. Luego hizo una radiografía para demostrar que el catéter se encontraba en el lugar correcto. Aunque quizás el que se lleva la palma es el médico Nicholas Senn. En 1886 desarrolló un procedimiento para diagnosticar las perforaciones intestinales. En una época en la que no había rayos X ese tipo de patología era de muy difícil diagnóstico y los pacientes morían sin remedio si no eran tratados adecuadamente. Lo que hizo Senn fue que un ayudante le introdujera por el ano 15 litros de gas hidrógeno para luego comprobar que la presión del gas se mantenía constante. Si hubiera habido una perforación intestinal la presión del gas debería haber disminuido. Al menos Marshall y Forssmann ganaron sendos premios Nobel.

Autoexperimentación humana. De izquierda a derecha: Barry Marshall se bebió un cultivo de la bacteria patógena Helicobacter pylori para demostrar que provocaba úlceras. Werner Forssmann se introdujo un catéter hasta el corazón y Nicholas Senn llenó su intestino de hidrógeno para poder diagnosticar perforaciones intestinales. Origen de las imágenes: B. Marshall – Alchetron. W. Forssmann y N. Senn. Wikipedia

Un nuevo nombre puede ser incorporado a la lista. Se trata del microbiólogo Brian Hanley y puede pasar a la historia por ser el primer ser humano en diseñar una terapia génica y aplicársela a si mismo para comprobar si funciona. Hanley es el fundador de la compañía biotecnológica Butterfly Sciences. Uno de los proyectos de dicha compañía era el desarrollo de un plásmido (un pequeño fragmento circular de DNA que porta información genética) que portase el gen que codifica para la hormona somatocrinina que actúa como liberadora de hormona de crecimiento (GHRH por sus siglas en inglés). Este plásmido debía de ser utilizado en el tratamiento de personas con SIDA, ya que se había comprobado que la GHRH parece fortalecer a estos pacientes. Hanley buscó inversores para financiar el par de millones de dólares necesarios para desarrollar la idea y realizar un ensayo clínico, pero fracasó.

En lugar de desanimarse y cambiar de proyecto lo que hizo Hanley fue diseñar el plásmido, encargar la síntesis artificial de medio miligramo, pedir permiso a un comité de bioética local y contratar a un cirujano plástico que debía introducir el plásmido en su cuerpo mediante un procedimiento conocido como electroporación. Se realizaron dos intervenciones, una en 2015 y otra en junio de 2016. Coste total del proceso: 10.000 dólares. Resultados: parece que ha funcionado.

Experimentos humanos en terapia génica. A la izquierda, Elizabeth Parrish, la primera persona que se sometió por voluntad propia a una intervención de terapia génica con el objetivo de retrasar el envejecimiento. Actualmente tiene 44 años. A la derecha, Brian Hanley mostrando el tatuaje que delimita el lugar donde se introdujo el plásmido que había diseñado el mismo para producir GHRH. Origen de las imágenes: ABC y MIT

Insisto en lo de “parece”. En los análisis de sangre de Hanley se ha visto que hay un incremento de la GHRH tras la intervención. En teoría, una mayor producción de GHRH podría incrementar la fuerza, la resistencia física e incluso alargar la vida de Hanley. Pero también podría producir efectos secundarios indeseados e incluso podría provocar la aparición de un tumor cancerígeno. Aquí hay que apuntar que Hanley ha tomado unas cuantas precauciones. El plásmido que ha usado no está diseñado para que se integre en los cromosomas de sus células, por lo que en teoría el gen que porta el plásmido debería de estar activo por un tiempo y finalmente perderse. Adicionalmente, se ha tatuado tres puntos en la zona de su muslo donde se colocaron los electrodos que permitieron la electroporación. En caso de que apareciese cualquier anomalía, se realizaría una intervención quirúrgica para quitarla inmediatamente.

Y todo esto ¿es legal? Bueno, pues sí y no. Teóricamente, Hanley debería haber pedido permiso a la agencia estadounidense de los medicamentos, la FDA. Pero al ser un experimento realizado sobre sí mismo y no poner en riesgo la vida de otras personas, no necesitaba dicho permiso. Lo cierto es que a las autoridades sanitarias no les ha hecho ninguna gracia este asunto y seguramente, si lo hubiera pedido, se lo habrían denegado. De hecho, eso es lo que explica que en el año 2015 la norteamericana Elizabeth Parrish se fuera a Colombia para que le realizaran una intervención de terapia génica para evitar el envejecimiento. En este caso, Parrish hizo que le introdujeran en su genoma el gen de la telomerasa, la enzima responsable de que los telómeros de los cromosomas no se acorten y así revertir el envejecimiento celular. En su última entrevista ella dice que se siente muy bien y según los análisis, sus telómeros han aumentado su longitud. Pero como dicen muchos científicos, aún es demasiado pronto para afirmar que la terapia haya funcionado.

Lo que sí es cierto es que, para bien o para mal, la terapia génica ha llegado para quedarse. Y con la aparición de la tecnología CRISPR-Cas, en cuyo descubrimiento tuvo un papel crucial el científico español Francisco Martínez Mojica, esta herramienta puede ser realmente poderosa y servir para curar un gran número de enfermedades (ver Ars Creatio Nº 34). Es responsabilidad nuestra usarla correctamente y que no acabemos en un “Mundo Feliz”.

Referencias:

One Man’s Quest to Hack His Own Genes

A Tale of Do-It-Yourself Gene Therapy

Elizabeth Parrish, la mujer que rejuvenece cada día

Póster del Dr Jekyll y Mr Hyde: Wikipedia